322576 VU Therapeutic nucleic acids and genome editing: concepts and developments - M7/M14 (2025W)

Wir erleben aktuell eine dynamische Phase neuer Therapeutika, die auf Biomolekülen basieren. Verschiedene Nukleinsäure- und Genome-Editing-Technologien stellen molekulare Werkzeuge zur Verfügung, mit denen gezielt in zelluläre Vorgänge eingegriffen werden kann. Die Anzahl an jüngsten Neuzulassungen (6 siRNA-Therapeutika seit 2018, 3 Splicing-verändernde Oligonukleotide seit 2020, 3 mRNA-Vakzine in 2021 und die erste CRISPR/Cas-Therapie in 2023) veranschaulichen die zunehmende Bedeutung. Allerdings stellen diese Wirkstoffklassen häufig besondere Herausforderungen für die Formulierungs-Entwicklung dar.

Die Veranstaltung bietet eine Einführung in das Gebiet und deckt folgende Inhalte ab:
- Klassifizerung therapeutischer Nukleinsäuren
- Genome-Editing-Technologien
- Herausforderung für die therapeutische Anwendung
- Wirkstoff-Trägersysteme
- zugelassene Arzneimittel
- aktuelle Entwicklungen

Die theoretischen Grundlagen werden in Vorträgen erklärt und aktiv mit den Teilnehmer*innen diskutiert. Im Anschluss an die theoretische Einführung arbeiten sich die Teilnehmer*innen tiefergehend in ein Teilgebiet ein und präsentieren die Ergebnisse in kurzen Präsentationen.